Медиками удалось частично восстановить зрение при помощи генной терапии

Недавнее экспериментальное исследование позволило людям с серьезными нарушениями зрения вернуть часть их зрительных возможностей. Больные страдают от редкой генетической патологии — пигментного ретинита, которая приводит к разрушению фоторецепторов сетчатки.

Поскольку провоцировать заболевание способны мутации свыше ста различных генов, исследователи воспользовались оптогенетическим лечением, восстановившим у выживших нейронов возможность реагировать на световой стимул.

Во всем мире пигментный ретинит диагностируется у одного человека из четырех тысяч. Прогрессирование болезни неизбежно ведет к утрате трудоспособности и окончательной слепоте. Начальные симптомы, выражающиеся в ослаблении ночного зрения, обычно проявляются у детей или подростков, за которыми следует сужение угла обзора. Однако недавние успехи в области бионики и генной инженерии предоставляют совершенно новые перспективы для терапии офтальмологических нарушений генетического характера, ранее считавшихся неизлечимыми.

Ключевая черта метода — объединение введения специфического гена и применения особой оптики. Десять участников испытания получили инъекцию модифицированного вируса в глазное яблоко. Вирусный агент передал в сетчатке команды, необходимые для выработки светочувствительного белка. Вторым компонентом являлись очки, оснащенные камерой и вычислительным устройством: они отслеживали изменения яркости окружающего пространства и направляли световые паттерны на сетчатку, тем самым стимулируя действие белка. Исследование увидело свет в издании New England Journal of Medicine.

Команда ученых, возглавляемая Хосе-Алаином Сахелем и Ботондом Рошкой, утверждает, что применение генной терапии, встраивающей новый рецептор в сетчатые клетки, в сочетании с ношением очков, создающих световой поток нужной длины волны, восстанавливает чувствительность глаза к свету.

В результате прохождения курса занятий с новым аппаратом некоторые больные показали рост эффективности. Подопытные стали точнее выявлять предметы, находить их и прикасаться к ним.